[스타데일리뉴스=서태양기자] 젬백스, 희귀질환 치료 선도

항암제 부작용 억제 효과 입증과 FDA 가속 승인 기대

젬백스의 GV1001이 항암제 부작용 억제 효과를 입증한 데 이어 희귀질환인 진행성핵상마비(PSP) 치료제로 주목받고 있다 항암 치료 보조제로서의 가능성과 함께, 미국 FDA의 가속 승인 경로를 활용한 PSP 치료제 개발이 본격화될 전망이다

GV1001, 항암 부작용 억제 효과 SCI급 논문 게재

젬백스는 최근 GV1001이 항암제 독소루비신(Doxorubicin)으로 인한 부작용을 효과적으로 억제한다는 연구 결과를 SCI급 국제 학술지 셀즈(Cells)에 발표했다 연구는 UCLA 치과대학의 연구팀이 진행했으며, UCLA 박노희 석학 교수와 젬백스 김상재 고문이 공동 교신저자로 참여했다

연구에 따르면 GV1001은 독소루비신이 유발하는 산화 스트레스, 염증 반응, 미토콘드리아 손상 등을 억제해 혈관 내피세포 손상을 방지했다 또한, 아포지질단백질 E(ApoE) 결핍 마우스 모델에서 독소루비신으로 인한 염증과 지질 축적을 감소시키며 심혈관계 부작용 예방 가능성을 보였다

UCLA 연구진은 "GV1001은 혈관 내피세포 보호와 지질 축적 억제를 통해 심혈관계 부작용을 줄이는 잠재력을 지닌 치료제"라며 기대감을 표명했다 젬백스 측도 "항암 치료 보조제로서 GV1001의 가능성을 확인했다"며 "추가 연구와 개발을 통해 다양한 효능을 입증할 것"이라고 밝혔다

PSP 치료제, FDA 가속 승인 경로 주목

GV1001은 희귀질환 PSP 치료제 개발에서도 두각을 드러내고 있다 PSP는 세계적으로 승인된 치료제가 없는 중증 질환으로, 젬백스는 FDA의 가속 승인(Accelerated Approval) 경로를 활용해 GV1001의 조기 시장 진입을 목표로 하고 있다

FDA는 최근 가속 승인 지침 초안을 발표하며 중간 임상 평가 지표를 임상적 이득 예측 도구로 인정한다고 명시했다 이는 치료 효과를 보다 이른 단계에서 확인할 수 있는 평가 기준으로, GV1001의 글로벌 3상 임상시험 전략에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 보인다

젬백스는 이미 국내 PSP 2a상 임상시험에서 GV1001의 질병 지연 및 근본적 치료 가능성을 확인한 바 있다 젬백스 관계자는 "새로운 지침은 PSP 환자들에게 치료 옵션을 제공할 수 있는 중요한 기회"라며 "FDA와 협력하며 첫 PSP 치료제 개발에 집중할 것"이라고 밝혔다

GV1001, 다방면의 치료제 가능성 열어

GV1001은 항암 치료 보조제와 PSP 치료제 가능성을 동시에 보이며 글로벌 바이오 시장에서 주목받고 있다 젬백스는 FDA의 가속 승인뿐 아니라 패스트트랙(Fast Track)과 우선심사(Priority Review) 등 다양한 신속 심사 프로그램을 적극 활용해 임상시험 기간 단축 및 시장 진입을 목표로 하고 있다

젬백스의 다각적인 연구와 FDA의 지원 프로그램이 결합되면서 GV1001이 항암 치료 및 희귀질환 치료 분야에서 새로운 돌파구를 마련할 가능성이 높아지고 있다